2862
Експериментальна терапія імунними клітинами допомогла покращити рухливість людям із синдромом м’язової скутості, рідкісним автоімунним захворюванням, яке часто призводить до втрати здатності самостійно пересуватися. Через 16 тижнів після одноразового введення модифікованих імунних клітин 8 із 12 учасників, які раніше потребували допоміжних засобів для ходьби, змогли обходитися без них. Дослідники сподіваються, що досягнутий ефект може зберегтися надовго, адже у пацієнтів виявили імунні клітини, які заново навчатимуться реагувати на сигнали організму. Дослідження опублікували в JAMA Neurology.
Що відомо про синдром м’язової скутості та його лікування
Синдром м’язової скутості, або синдром скутої людини, супроводжується заціпенінням і болісними спазмами м’язів рук, ніг і тулуба. Спазми можуть виникати спонтанно або у відповідь на зовнішні подразники, зокрема звуки й дотики.
Імунна система людей із цим синдромом утворює антитіла до ферменту GAD65 або гліцинових рецепторів. Це пов’язано з порушенням гальмування передачі нервових сигналів. Лікування, яке застосовують наразі, переважно зменшує симптоми й не дає тривалого ефекту.
CAR-T-терапія як альтернатива
Науковці вирішили випробувати CAR-T-терапію як альтернативу. Під час неї власні імунні клітини пацієнта, Т-лімфоцити, модифікують так, щоб вони розпізнавали клітини з певними поверхневими білками. У цьому випробуванні їх націлили на білок CD19 на поверхні B-лімфоцитів, які беруть участь в автоімунних реакціях.
У дослідженні взяли участь 26 пацієнтів. У них підтвердили наявність пов’язаних із хворобою антитіл, а попереднє лікування їм не допомогло. Спочатку пацієнтам дали препарати для знищення наявних лімфоцитів, а потім одноразово ввели модифіковані Т-лімфоцити.
За 16 тижнів після лікування пацієнти витрачали на проходження контрольної дистанції довжиною 7,6 метра на 45,6 відсотка менше часу. Четверо учасників взагалі позбулися ознак м’язової скутості. У всіх досліджуваних виникли побічні ефекти, які зрештою минули без тривалих наслідків.
Водночас дослідження охопило малу вибірку пацієнтів і не мало контрольної групи. Період спостереження для різних пацієнтів становив від 4 до 12 місяців, що, як зазначено, недостатньо для висновків про тривалість ефекту та можливість повернення симптомів.
CAR-T-терапію застосовують і в інших дослідженнях. Німецькі науковці використали її для лікування системного червоного вовчака, і їхні пацієнти теж досягли ремісії. Також її модифікували для боротьби з ВІЛ-інфекцією та випробовували як спосіб лікування діабету.
Джерело: nauka.ua
