1319
Австралійські науковці зі Swinburne University of Technology з’ясували, що природна сполука з броколі може стати основою майбутнього лікування надзвичайно рідкісної та наразі невиліковної хвороби нервової системи — атаксії Фрідрейха. Про результати повідомляє видання SciTechDaily.
Атаксія Фрідрейха — це спадкове неврологічне порушення, при якому поступово руйнуються нейрони в головному та спинному мозку. Хвороба вражає рухи, координацію, мову та скорочує тривалість життя. В Австралії її мають приблизно 200 людей, і наразі не існує ліків, що могли б зупинити перебіг захворювання.
Сульфорафан підвищує рівень ключового білка
Команда Swinburne досліджувала сульфорафан — природну сполуку, що міститься в броколі. Вони виявили, що він здатен підвищувати рівень фратаксину — білка, якого бракує людям з атаксєю Фрідрейха.
Дефіцит фратаксину є однією з основних біологічних причин розвитку цього захворювання. У лабораторних умовах сульфорафан не лише збільшував кількість цього білка, а й допомагав захищати вразливі нервові клітини від ушкоджень.
Дослідники також відзначають, що сульфорафан впливає на кілька процесів, пов’язаних із хворобою, зокрема на клітинний стрес та запалення. Це робить його перспективним кандидатом для подальших досліджень як потенційного терапевтичного засобу.
Діти майже не мають варіантів лікування
За словами доцентки Фейт Ква (Faith Kwa), яка очолювала дослідження, результати особливо важливі для дітей. Хоча більшість людей з атаксєю Фрідрейха — саме діти, наразі не існує схвалених препаратів, розроблених спеціально для дитячих пацієнтів.
Вона підкреслює, що це рідкісне генетичне захворювання поступово забирає у дитини здатність ходити, говорити, гратися і зрештою виживати. На її думку, новий підхід дає шанс впливати на саму причину хвороби, пропонуючи водночас відносно доступну та потенційно масштабовану терапію.
Дослідниця пов’язує з цим відкриттям надії на те, що діти з атаксєю Фрідрейха зможуть у майбутньому мати кращу якість життя, більше самостійності та вищі шанси на довготривале виживання.
Наступний крок — клінічні випробування
Через рідкісність атаксії Фрідрейха про неї мало знає широка публіка, що ускладнює залучення фінансування на дослідження. Команда Swinburne сподівається отримати підтримку для проведення клінічних випробувань, аби перевірити, чи повторяться позитивні ефекти сульфорафану у пацієнтів.
Важливо, що сульфорафан уже має задокументований профіль безпеки як у дітей, так і в дорослих, а його очищена біоактивна форма доступна комерційно. Це означає, що в разі успішних клінічних досліджень шлях до практичного застосування може бути відносно швидким.
Науковці наголошують: навіть якщо їхня робота лише підвищить обізнаність про це виснажливе захворювання або покращить життя хоча б однієї людини з атаксєю Фрідрейха, зусилля вже будуть виправданими.
Сполука з броколі підвищує білок при рідкісній атаксії з’явилася спочатку на Цікавості.
