3444
Управління з продовольства і медикаментів США схвалило Isembyld — перший препарат для пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією, який спрямований не на нервову систему, а безпосередньо на м’язи. Це принципово новий підхід: сучасні методи лікування СМА переважно намагаються компенсувати дефект білка, потрібного для виживання рухових нейронів, але вже ослаблені м’язи вони відновлюють лише опосередковано.
Спінальна м’язова атрофія — генетичне захворювання, при якому поступово гинуть рухові нейрони, а м’язи через нестачу нервових сигналів слабшають і атрофуються. Існуючі препарати працюють із геном SMN2 або доставляють функціональну копію SMN1, тобто намагаються врятувати нервові клітини й підтримати передачу сигналів.
Новий препарат містить антитіло апітеґромаб. Його мішенню є міостатин — білок, який природно стримує ріст м’язової тканини. Блокуючи активність міостатину, терапія створює умови, за яких м’язи можуть краще зберігати масу і силу навіть тоді, коли хвороба вже спричинила тривале обмеження рухів.
Схваленню передувало клінічне випробування за участю 188 пацієнтів зі СМА. Усі вони вже отримували стандартну терапію, спрямовану на SMN2, а додатково — апітеґромаб у двох дозуваннях або плацебо. Основну увагу приділяли змінам рухових функцій протягом року.
У групі дітей віком від 2 до 12 років клінічно значуще покращення за стандартною шкалою рухових функцій спостерігали більш ніж у третини тих, хто отримував препарат. У групі плацебо подібний результат зафіксували приблизно у 14% учасників. Тобто різниця була помітною навіть на тлі вже наявної базової терапії.
Важливо, що Isembyld не замінює препарати, які діють на генетичну причину СМА. Його використовують як додаткову терапію для пацієнтів, які вже отримують лікування, спрямоване на SMN2. Таким чином, лікування одночасно працює з двома ланками проблеми — нервовою і м’язовою.
Для пацієнтів це може означати новий етап у терапії СМА. Після появи генетичних препаратів медицина навчилася значно краще зберігати функцію рухових нейронів, але питання відновлення або підтримання м’язової сили залишалося окремою проблемою. Новий препарат уперше безпосередньо атакує саме цю частину захворювання.
https://nauka.ua/news/u-ssha-shvalili-liki-vid-rujnuvannya-myaziv-pri-spinalnij-myazovij-atrofiyi
