2017
FDA схвалило нове моноклональне антитіло для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії — надзвичайно рідкісної генетичної хвороби, яку часто називають «синдромом кам’яної людини». При цьому захворюванні м’язи, сухожилля та інші м’які тканини поступово замінюються кістковою тканиною.
Навіть невелика травма або медична процедура у таких пацієнтів може запустити новий епізод патологічного окостеніння.
Через це рухливість поступово обмежується, а з роками навколо тіла фактично формується додатковий скелет.
У багатьох пацієнтів серйозні обмеження руху виникають ще в молодому віці.
Новий препарат Pasatru розроблений компанією Regeneron і став лише другим схваленим засобом для цієї хвороби.
Він блокує один із ключових сигналів, який бере участь у патологічному утворенні кісткової тканини.
У клінічних дослідженнях терапія знижувала кількість нових осередків осифікації та сповільнювала прогресування захворювання.
Препарат не може повернути назад уже сформовану кісткову тканину, але його значення полягає у спробі зупинити або сповільнити подальшу втрату рухливості.
