2852
Вчені розробили експериментальну генну терапію, яка дозволила скоротити кількість нападів епілепсії більш ніж на 90% у пацієнтів, яким не допомагали звичайні ліки. Новий метод передбачає введення модифікованого вірусу безпосередньо в мозок, що дає змогу пригнічувати судомну активність без видалення мозкової тканини.
За даними британської благодійної організації Epilepsy Society, у Великій Британії приблизно 600 тисяч людей живуть з епілепсією. Приблизно кожен третій пацієнт має форму захворювання, яку не вдається контролювати стандартними лікарськими засобами. Неконтрольовані напади можуть призводити до серйозних травм, погіршення когнітивних функцій і підвищеного ризику передчасної смерті.
Як проходило лікування
Експериментальну терапію випробували на трьох дорослих пацієнтах із тяжкою формою епілепсії, яка не піддавалася медикаментозному лікуванню. Усі учасники хворіли протягом 10–25 років і продовжували регулярно переживати судомні напади, попри застосування різних протисудомних препаратів. Причиною епілепсії у них був склероз гіпокампу, ураження ділянки мозку, пов’язаної, зокрема, з формуванням пам’яті. Саме в цій зоні виникала патологічна електрична активність, яка провокувала напади.
Під час експерименту нейрохірурги ввели спеціально модифікований вірус безпосередньо в уражену ділянку мозку. Його завдання полягало в доставленні певного гена до збуджувальних нейронів, які беруть участь у виникненні судом. Після введення гена ці клітини ставали чутливими до дії клозапіну, препарату, здатного знижувати частоту електричних імпульсів у надмірно активних нейронах. Завдяки цьому лікарі могли впливати на судомну активність у конкретній ділянці мозку.
Результати та застереження
Перші результати виявилися обнадійливими. Уже через два місяці після лікування у двох пацієнтів середня кількість нападів зменшилася з 4,5 до 0,5 на місяць. У третього учасника результат був ще помітнішим: якщо до процедури він мав приблизно чотири напади щомісяця, то після лікування їхня кількість скоротилася до нуля.
Водночас ефективність терапії залежала від продовження медикаментозного лікування. Коли один із пацієнтів випадково припинив приймати таблетки, у нього сталися два напади, але після відновлення приймання препарату вони припинилися.
Невролог Університетського коледжу Лондона Метью Уокер, який не брав участі в дослідженні, звернув увагу на значне скорочення кількості нападів і невелику кількість побічних ефектів. Однак він наголосив, що результати отримали лише на трьох пацієнтах, тому робити остаточні висновки про безпечність та ефективність терапії поки зарано. Окреме занепокоєння викликає необхідність тривалого застосування клозапіну. Цей антипсихотичний препарат у високих дозах пов’язують із серйозними побічними ефектами, зокрема небажаними наслідками для серцево-судинної системи. Метью Уокер висловив сподівання, що в майбутньому з’являться безпечніші та ефективніші препарати для такого лікування.
Що означає хемогенетика і які плани
Новий підхід отримав назву хемогенетика, оскільки поєднує генну модифікацію нейронів із подальшим медикаментозним контролем їхньої активності. На відміну від традиційних методів генної терапії, ефект яких важко змінити після втручання, цей спосіб дозволяє регулювати інтенсивність лікування за допомогою дозування препарату.
Невролог Каліфорнійського університету в Сан-Дієго Олівія Кім-Макманус пояснила, що сучасні методи лікування тяжкої резистентної епілепсії часто передбачають видалення пошкоджених ділянок мозку або руйнування тканин лазером. Нова технологія також потребує хірургічного втручання, проте дозволяє зберегти мозкову тканину.
Наразі дослідники планують продовжити довгострокове спостереження за трьома учасниками експерименту. Паралельно вони готують масштабніші клінічні випробування, які мають показати, чи може нова генна терапія безпечно допомагати більшій кількості людей із резистентною до ліків епілепсією.
Джерело: expert.in.ua
