CAR-T-терапія, яка вже змінила лікування деяких видів раку крові, може отримати нове застосування — проти тяжких аутоімунних захворювань. У невеликому ранньому дослідженні вчені протестували підхід, за якого клітини імунітету перепрограмовуються безпосередньо в організмі після однієї внутрішньовенної інфузії. Через шість місяців у всіх чотирьох групах захворювань учасники демонстрували покращення клінічних симптомів і біологічних показників.

Звичайна CAR-T-терапія є складною процедурою. У пацієнта забирають Т-клітини, доставляють їх у спеціалізовану лабораторію, генетично модифікують, додаючи химерний антигенний рецептор, а потім повертають у кров. Перед цим людині часто потрібна хіміотерапія, яка тимчасово зменшує кількість власних імунних клітин, щоб підготувати організм до введення модифікованих.
Новий експериментальний препарат JY231 намагається скоротити цей процес до однієї крапельниці. Дослідники створили нешкідливий лентивірусний вектор, який доставляє генетичні інструкції безпосередньо в організмі. У результаті власні Т-клітини пацієнта перетворюються на CAR-T-клітини вже після введення препарату.
У дослідженні взяли участь 16 людей із тяжкими неврологічними та м’язовими аутоімунними хворобами, які погано реагували на стандартне лікування. Серед них були сім пацієнтів із прогресуючим розсіяним склерозом, по три — з MOG-асоційованим захворюванням та генералізованою міастенією, а також три людини з ідіопатичними запальними міопатіями.
Після інфузії JY231 у всіх учасників сформувалися CAR-T-клітини. Їхня кількість швидко зростала й досягала максимуму приблизно на одинадцятий день. Нові клітини були запрограмовані розпізнавати CD19 — білок на B-лімфоцитах, які відіграють ключову роль у багатьох аутоімунних процесах.
Спочатку рівень B-клітин різко знижувався. Приблизно через два місяці вони починали відновлюватися, але вже у вигляді нових клітин, відмінних від тих, що були до лікування. Дослідники описують це як своєрідне перезавантаження імунної системи, яке потенційно може прибирати популяції клітин, що підтримують патологічну аутоімунну реакцію.
Через шість місяців пацієнти з розсіяним склерозом мали меншу фізичну інвалідизацію, кращі показники фізичної та когнітивної функції й меншу втому. У людей із міастенією та MOG-асоційованою хворобою знизилися рівні аутоантитіл, а пацієнти із запальними міопатіями демонстрували покращення м’язової сили.
Серйозних неврологічних ускладнень, які іноді супроводжують CAR-T-терапію, у цій невеликій групі не зафіксували. Водночас приблизно у 69% учасників виникав легкий синдром вивільнення цитокінів — імунна реакція, яка минала протягом двох тижнів. Автори підкреслюють, що це лише ранній доказ принципу: для оцінки довгострокової безпеки й ефективності потрібні більші рандомізовані дослідження.
https://medicalxpress.com/news/2026-09-iv-treatment-retrains-immune-cells.html

2589