3411
У США схвалили апітегромаб — новий препарат для пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією, який діє за іншим принципом, ніж уже відомі методи терапії. Якщо попередні препарати переважно спрямовані на генетичну причину хвороби й допомагають підвищувати рівень білка SMN, апітегромаб безпосередньо впливає на м’язову тканину та намагається зменшити її втрату.
Спінальна м’язова атрофія — рідкісне спадкове нервово-м’язове захворювання. Через мутації в гені SMN1 організм виробляє недостатньо білка SMN, необхідного для виживання мотонейронів. Ці нервові клітини передають сигнали від спинного мозку до м’язів. Коли мотонейрони поступово гинуть, м’язи слабшають і атрофуються.
За останні роки лікування СМА змінилося радикально. З’явилися препарати, які коригують експресію гена SMN2 або доставляють функціональну копію SMN1. Вони дозволили значно покращити прогноз для багатьох дітей і дорослих. Проте навіть після відновлення рівня SMN вже ослаблені м’язи не завжди повертають повну функцію.
Апітергромаб намагається вирішити саме цю проблему. Препарат блокує активну форму міостатину — білка, який природно стримує ріст м’язової тканини. Теоретично зменшення дії міостатину дозволяє м’язам краще зберігати силу і реагувати на сигнали нервової системи.
У міжнародному дослідженні третьої фази SAPPHIRE брали участь 188 пацієнтів зі СМА другого або третього типу. Вони не могли самостійно ходити й уже отримували стандартну терапію нусинерсеном або рисдипламом. Тобто новий препарат тестували не замість чинного лікування, а як додатковий компонент.
FDA схвалило апітегромаб як додаткову терапію для дорослих і дітей від двох років, які продовжують отримувати лікування, спрямоване на шлях SMN. Рекомендована схема передбачає введення препарату раз на чотири тижні. Такий підхід фактично комбінує дві стратегії: підтримати мотонейрони і водночас безпосередньо працювати з м’язовою тканиною.
Як і будь-який новий препарат, апітегромаб має побічні ефекти. У дослідженнях серед найчастіших відзначали інфекції верхніх дихальних шляхів, блювання, кашель, головний біль, гастроентерит і реакції гіперчутливості. Також у частини учасників фіксували переломи, тому безпека залишатиметься одним із напрямів подальшого спостереження.
Схвалення нового механізму важливе не лише для конкретного препарату. Воно показує зміну логіки лікування СМА: після прориву в генетичній терапії дослідники дедалі більше намагаються повернути пацієнтам функцію м’язів, яку не завжди можна відновити лише корекцією основного генетичного дефекту.
https://nauka.ua/news/u-ssha-shvalili-liki-vid-rujnuvannya-myaziv-pri-spinalnij-myazovij-atrofiyi
