2853
Науковці випробували експериментальну генну терапію, яка може суттєво зменшити кількість нападів у людей із тяжкою епілепсією, що не піддається медикаментозному лікуванню. Після введення спеціального гена безпосередньо в мозок кількість нападів у трьох пацієнтів суттєво скоротилася, а в одного з них судоми зникли повністю.
Результати дослідження опубліковано в медичному журналі The New England Journal of Medicine. Новий метод спрямований насамперед на пацієнтів із епілепсією, резистентною до ліків, коли стандартні протисудомні препарати не дають змоги контролювати хворобу. Для доставки гена в ділянку мозку, відповідальну за виникнення судом, дослідники використали модифікований вірус.
Учасниками стали троє дорослих, які мали епілепсію протягом періоду від 10 до 25 років. У кожного з них діагностували форму захворювання, пов’язану зі склерозом гіпокампу. Під час операції хірурги ввели модифікований вірус у рубцеву тканину мозку. Вірус доставив ген у збуджувальні нейрони, тобто клітини, що формують надмірну електричну активність, яка й викликає напади. Після цього змінені нейрони набули здатності реагувати на клозапін, уже наявний препарат, який дозволяє пригнічувати їхню надмірну активність.
Перші результати та реакція фахівців
Уже через два місяці після втручання частота нападів у двох учасників знизилася з 4,5 до 0,5 на місяць, а в третього пацієнта — з чотирьох випадків до нуля. Показовою стала ситуація, коли один з учасників випадково перестав приймати призначені ліки, і в нього сталося два напади. Після відновлення прийому препарату судоми знову зникли.
Невролог Каліфорнійського університету в Сан-Дієго Олівія Кім-Макманус зазначила: «Такий підхід поєднує точність хірургічного втручання та можливості генної терапії».
Метью Уокер, невролог з Університетського коледжу Лондона, який не був причетний до цього дослідження, охарактеризував отримані результати як вражаючі й окремо відзначив незначну кількість побічних ефектів.
Чому результати поки не можна вважати остаточними
Тяжку епілепсію, яка не піддається медикаментозному контролю, іноді лікують хірургічним шляхом: видаляють пошкоджену ділянку мозку або руйнують певні тканини лазером. Нова технологія також потребує операції, але замість видалення чи руйнування тканини лікарі намагаються змінити роботу конкретних нейронів.
Учасників дослідження було лише троє, тож робити висновки про ефективність і безпечність методу для ширшого кола хворих поки що зарано. Окремо фахівці застерігають щодо тривалого вживання клозапіну: у великих дозах цей препарат здатен викликати небезпечні побічні ефекти, зокрема з боку серцево-судинної системи. Надалі науковці продовжуватимуть спостерігати за трьома учасниками, щоб визначити тривалість ефекту терапії, а наступним кроком стануть ширші клінічні випробування.
Джерело: informator.ua
