813
Експериментальна CAR-T-терапія дала надзвичайно обнадійливий результат у трирічного хлопчика з агресивною формою раку печінки. Після двох інфузій спеціально модифікованих імунних клітин обстеження більше не виявляли ознак активної пухлини, а через 12 місяців після лікування дитина залишалася без проявів захворювання.
У хлопчика діагностували гепатобластому — злоякісну пухлину печінки, яка в цьому випадку мала розмір понад 11 сантиметрів. Хвороба вже поширилася на легені, а лікарі також підозрювали можливі ураження кісток. Стандартне лікування, включно з хіміотерапією та операціями, не змогло зупинити повернення пухлини.
Після рецидиву дитину включили до раннього клінічного випробування CARE. Лікарі використали GPC3-CAR-T-клітини: власні Т-клітини пацієнта генетично модифікували так, щоб вони розпізнавали білок GPC3, який у великій кількості присутній на поверхні деяких пухлин печінки.
Після першої інфузії пухлина почала зменшуватися, а рівень альфа-фетопротеїну — маркера, який використовують для оцінки активності гепатобластоми, — різко впав. Через вісім тижнів хлопчик отримав другу дозу клітинної терапії.
Наступні дослідження показали відсутність активної пухлини. На місці колишніх уражень залишилися лише рубцеві зміни, а протягом року після лікування ознак повернення хвороби не виявили.
CAR-T-терапія вже продемонструвала високу ефективність при окремих видах раку крові, але солідні пухлини значно складніші для цього підходу. Їхнє мікрооточення може пригнічувати роботу імунних клітин, а пухлинні мішені не завжди достатньо специфічні.
Саме тому цей випадок вважають важливим сигналом, але не доказом універсальної ефективності. Йдеться про одного пацієнта на ранньому етапі клінічного випробування. Дослідникам ще потрібно перевірити метод на більшій кількості дітей, оцінити тривалість ефекту та можливі ризики.
