1182
Уявіть ліки, які приймають лише раз у житті, — одна крапельниця, і рівень «поганого» холестерину падає майже вдвічі назавжди. Це вже не фантастика: у першому в історії випробуванні на людях експериментальна CRISPR-терапія знизила рівень холестерину ЛПНЩ приблизно на 50 відсотків, а тригліцериди — приблизно на 55 відсотків. Результати представили на науковій сесії Американської кардіологічної асоціації.
Одне редагування — стійкий ефект
Терапія під назвою CTX310 працює зовсім не так, як звичні таблетки від холестерину, які потрібно пити щодня роками. Це одноразова внутрішньовенна інфузія, яка доставляє інструмент редагування генів безпосередньо у клітини печінки. Там CRISPR «вимикає» ген ANGPTL3 — білок, що бере участь у регуляції жирів у крові. Змінивши сам ген, лікарі прагнуть отримати тривалий ефект без потреби у постійному прийомі препаратів.
Ефект з’явився швидко: зміни були помітні вже за два тижні після інфузії й трималися щонайменше до 60 днів спостереження. На найвищих дозах зниження було ще суттєвішим — до 60 відсотків як для холестерину ЛПНЩ, так і для тригліцеридів.
Хто брав участь у дослідженні
У ранньому випробуванні взяли участь 15 добровольців віком від 18 до 75 років. Дослідження проводили в Австралії, Новій Зеландії та Великій Британії протягом 2024–2025 років. Науковою роботою керували фахівці Клівлендської клініки, зокрема доктори Люк Лаффін і Стівен Ніссен, а також колеги з Університету Монаша.
Щодо безпеки: у трьох учасників були легкі реакції на інфузію на кшталт болю у спині чи нудоти, які минули після ліків. В одного тимчасово підвищилися печінкові ферменти, але за кілька днів показники повернулися до норми. Серйозних довготривалих проблем не зафіксували, проте, як і належить у випадку редагування генів, за учасниками спостерігатимуть упродовж багатьох років.
Обережний оптимізм
Важливо наголосити: це раннє дослідження безпеки на дуже малій групі людей, а не готові ліки. До появи терапії в аптеках, якщо вона взагалі туди дійде, потрібні значно масштабніші випробування, що триватимуть роки. Ці результати не є медичною порадою й нічого не змінюють для тих, хто вже приймає препарати від холестерину.
І все ж напрямок захоплює. Високий рівень холестерину й тригліцеридів — одна з головних причин серцево-судинних хвороб у світі, а мільйони людей не можуть чи не хочуть роками пити таблетки. Ідея, що одне-єдине редагування гена здатне надовго прибрати цей ризик, поки що звучить майже неймовірно — але наука впритул підійшла до того, щоб перевірити її на практиці.
Джерело: American Heart Association Newsroom
